Zoé4life annonce le projet TITAN, pour les enfants avec neuroblastome à haut-risque

Un projet transatlantique innovateur pour les enfants atteints de neuroblastome à haut risque.

Pour la première fois, les enfants atteints de neuroblastome à haut risque en Europe et en Amérique du Nord seront traités ensemble sur un même protocole innovateur.

Zoé4life et 6 associations partenaires annoncent aujourd’hui leur soutien à hauteur de 1,3 millions de dollars sur un projet de recherche en oncologie pédiatrique, pour le lancement de la première étude transatlantique du genre sur le traitement précis d’un cancer rare chez l’enfant.

Ce projet est le résultat d’un partenariat international entre Zoé4life,  Band of ParentsJoining Against Cancer in Kids (J-A-C-K)Ronan Thompson FoundationSolving Kids’ Cancer UKSolving Kids’ Cancer (New York) et Wade’s Army. La subvention accordée à l’Institut Gustave Roussy à Paris et à l’Hôpital pour Enfants de Philadelphie (CHOP) soutiendra  parallèlement un essai clinique de phase 3 développé par la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique Européenne -Neuroblastome (SIOPEN) et le Children’s Oncology Group (COG). Il s’agit d’une collaboration pionnière entre ces consortiums américains et européens du cancer pédiatrique, et se concentrera sur le neuroblastome, une forme rare et mortelle de cancer infantile.

« La collaboration internationale est vitale pour faire avancer rapidement le taux de guérison pour les enfants atteints de cancers rares comme le neuroblastome, mais ce n’est pas sans défis. Nous sommes extrêmement fiers de faire progresser l’innovation qui offre un réel espoir aux enfants et aux familles qui sont confrontés à un diagnostic de neuroblastome. Nous sommes également très reconnaissants envers cette équipe pionnière de chercheurs qui a rendu cela possible. » Nicole Scobie, Présidente Zoé4life

Un projet innovateur

Le neuroblastome est le cancer pédiatrique le plus fréquemment diagnostiqué chez le jeune enfant, avec environ 90% des diagnostics avant l’âge de cinq ans. En Amérique du Nord et en Europe, environ 1’500 enfants sont diagnostiqués avec un neuroblastome à haut risque chaque année, ce qui nécessite un traitement intense et exténuant. Moins de la moitié de ces enfants survivent plus de cinq ans après le diagnostic, et ceux qui guérissent souffrent souvent d’effets secondaires à vie, notamment une perte auditive, des troubles d’apprentissage et des cancers secondaires.

Une collaboration pionnière 

L’étude, connue sous le nom de TITAN – Transatlantic Integration Targeting ALK in Neuroblastoma – verra un médicament ciblé introduit dans le traitement de première ligne pour ces enfants, dans l’espoir d’augmenter considérablement leur taux de survie. Cet essai transatlantique historique est le premier qui réunit ces consortiums pédiatriques des deux côtés de l’Atlantique afin de travailler ensemble sur un projet.

Afin de développer un traitement plus efficace et moins toxique du neuroblastome, cet essai clinique développé au sein de COG et SIOPEN ciblera des mutations dans l’oncogène ALK, qui se trouvent chez 14% ou plus des patients atteints de neuroblastome nouvellement diagnostiqué ou dont le cancer a rechuté. Des chercheurs ont récemment découvert un inhibiteur de l’ALK très spécifique et puissant, le lorlatinib, un médicament actuellement utilisé pour traiter le cancer du poumon, qui entraverait l’activité cancéreuse des mutations de l’ALK et qui a potentiellement un impact significatif chez les patients atteints de neuroblastome.

En parallèle d’essais cliniques de phase 3 au sein du COG en Amérique du Nord et de SIOPEN en Europe, les chercheurs espèrent utiliser le lorlatinib pour améliorer considérablement la survie des patients atteints d’un neuroblastome à haut risque, nouvellement diagnostiqué, dont les tumeurs ont une mutation du gène ALK activée. La collaboration, connue sous le nom de TITAN – Transatlantic Integration Targeting ALK in Neuroblastoma, impliquera une évaluation simultanée de l’ajout du lorlatinib aux schémas thérapeutiques de traitement du neuroblastome à haut risque de COG et de SIOPEN, fusionnant les données dans le but d’accélérer l’approbation du lorlatinib si le médicament est efficace.